Jeni ni vitengo vya msingi vya maumbile vinavyodhibiti sifa.Isipokuwa jeni za baadhi ya virusi, ambazo zinaundwa na RNA, jeni za viumbe vingi huundwa na DNA..Magonjwa mengi ya viumbe husababishwa na mwingiliano kati ya jeni na mazingira.Tiba ya jeni inaweza kimsingi kuponya au kupunguza magonjwa mengi.Tiba ya jeni inachukuliwa kuwa mapinduzi katika uwanja wa dawa na maduka ya dawa.Dawa za tiba ya jeni kwa maana pana ni pamoja na kulingana na dawa za DNA zilizobadilishwa DNA (kama vile dawa za tiba ya jeni za vivo kulingana na vekta za virusi, dawa za tiba ya jeni za vitro, dawa za plasmid uchi, n.k.) na dawa za RNA (kama vile dawa za oligonucleotide za antisense, dawa za siRNA, na tiba ya jeni ya mRNA, nk);Maana finyu Dawa za tiba ya jeni hujumuisha dawa za plasmid ya DNA, dawa za tiba ya jeni kulingana na vidudu vya virusi, dawa za tiba ya jeni kulingana na vekta za bakteria, mifumo ya kuhariri jeni, na dawa za matibabu ya seli kwa urekebishaji wa jeni katika vitro.Baada ya miaka ya maendeleo ya mateso, dawa za tiba ya jeni zimepata matokeo ya kliniki ya kutia moyo.(Bila kuhesabu chanjo za DNA na chanjo za mRNA) Kwa sasa, dawa 45 za tiba ya jeni zimeidhinishwa kuuzwa ulimwenguni.Jumla ya matibabu 9 ya jeni yameidhinishwa kuuzwa mwaka huu, ikiwa ni pamoja na matibabu 7 ya jeni yaliyoidhinishwa kuuzwa kwa mara ya kwanza mwaka huu, ambayo ni: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin na Ebvallo, (Kumbuka: Nyingine mbili ziliidhinishwa nchini Marekani mwaka huu. Kundi la kwanza lililoidhinishwa na Zloglo ni: FDA kwa ajili ya uuzaji nchini Marekani mnamo Agosti 2022, na iliidhinishwa kwa uuzaji na Umoja wa Ulaya mwaka wa 2019; .) Kwa kuzinduliwa kwa bidhaa nyingi zaidi za tiba ya jeni na maendeleo ya haraka ya teknolojia ya tiba ya jeni, tiba ya jeni inakaribia kuanzisha kipindi cha maendeleo ya haraka.

Uainishaji wa tiba ya jeni (Chanzo cha picha: Bio-Matrix)

Kifungu hiki kinaorodhesha matibabu 45 ya jeni (bila kujumuisha chanjo za DNA na chanjo za mRNA) ambazo zimeidhinishwa kwa uuzaji.

1. Tiba ya jeni ya vitro

(1) Strimvelis

Kampuni: Iliyoundwa na GlaxoSmithKline (GSK).

Muda wa soko: Iliidhinishwa kwa uuzaji na Jumuiya ya Ulaya mnamo Mei 2016.

Dalili: Kwa matibabu ya upungufu mkubwa wa kinga ya pamoja (SCID).

Maoni: Mchakato wa jumla wa tiba hii ni kupata kwanza seli za shina za mgonjwa za hematopoietic, kuzipanua na kuzikuza katika vitro, kisha kutumia retrovirusi kuanzisha nakala ya jeni inayofanya kazi ya ADA (adenosine deaminase) kwenye seli za shina za damu, na hatimaye kuingiza seli za shina za Hematopoietic zilizorekebishwa huingizwa tena kwenye mwili.Matokeo ya kimatibabu yanaonyesha kuwa kiwango cha kuishi kwa miaka 3 kwa wagonjwa wa ADA-SCID waliotibiwa na Strimvelis ni 100%.

(2) Zalmoxis

Kampuni: Imetolewa na Kampuni ya Italia ya MolMed.

Muda wa soko: Ilipata idhini ya masharti ya uuzaji kutoka Umoja wa Ulaya mwaka wa 2016.

Dalili: Inatumika kwa tiba ya adjuvant ya mfumo wa kinga ya wagonjwa baada ya upandikizaji wa seli ya shina ya hematopoietic.

Ufafanuzi: Zalmoxis ni tiba ya kinga ya jeni ya seli ya T ya kujiua iliyorekebishwa na vekta za retroviral.Njia hii hutumia vijidudu vya kuzuia virusi kurekebisha chembe chembe za T za alojeneki, ili chembechembe T zilizobadilishwa vinasaba zieleze jeni za kujiua za 1NGFR na HSV-TK Mut2 kuruhusu watu kutumia dawa za ganciclovir (ganciclovir) wakati wowote ili kuua seli za T zinazosababisha athari mbaya za kinga, kuzuia uwezekano wa kuzorota zaidi kwa GVHD na kutoa kinga ya baada ya upasuaji kwa wagonjwa wa GVHD.

(3) Invossa-K

Kampuni: Iliyoundwa na TissueGene (KolonTissueGene).

Muda wa soko: Umeidhinishwa kuorodheshwa nchini Korea Kusini mnamo Julai 2017.

Dalili: Kwa matibabu ya ugonjwa wa arthritis unaopungua.

Ufafanuzi: Invossa-K ni tiba ya jeni ya seli ya alojeneki inayohusisha chondrositi za binadamu.Seli za alojeneki hurekebishwa kijenetiki katika vitro, na seli zilizorekebishwa zinaweza kujieleza na kutoa kigezo cha ukuaji β1 (TGF-β1) baada ya kudunga intra-articular.β1), na hivyo kuboresha dalili za osteoarthritis.Matokeo ya kliniki yanaonyesha kuwa Invossa-K inaweza kuboresha kwa kiasi kikubwa ugonjwa wa arthritis ya goti.Ilibatilishwa mnamo 2019 na Utawala wa Chakula na Dawa wa Korea kwa sababu mtengenezaji aliandika vibaya viungo vilivyotumika.

(4) Zynteglo

Kampuni: Imetafitiwa na kuendelezwa na wasifu wa bluebird.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Umoja wa Ulaya kwa uuzaji mwaka wa 2019, na kuidhinishwa na FDA kwa uuzaji nchini Marekani mnamo Agosti 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya β-thalassemia inayotegemea utiaji-damu.

Maelezo: Zynteglo ni tiba ya jeni ya lentiviral in vitro ambayo huleta nakala ya utendaji kazi ya jeni ya kawaida ya β-globin (jeni ya βA-T87Q-globin) katika seli za shina za damu zilizochukuliwa kutoka kwa mgonjwa kupitia vekta ya lentiviral , na kisha kuzirudisha kwenye seli za shina za mgonjwa zilizobadilishwa vinasaba.Pindi mgonjwa anapokuwa na jeni ya kawaida ya βA-T87Q-globin, anaweza kutoa protini ya kawaida ya HbAT87Q, ambayo inaweza kupunguza au kuondoa kabisa hitaji la kutiwa damu mishipani.Ni tiba ya mara moja iliyoundwa kuchukua nafasi ya utiaji damu mishipani na dawa za kudumu kwa wagonjwa walio na umri wa miaka 12 na zaidi.

(5) Skysona

Kampuni: Imetafitiwa na kuendelezwa na wasifu wa bluebird.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Umoja wa Ulaya kwa uuzaji mnamo Julai 2021, na kuidhinishwa na FDA kwa uuzaji nchini Marekani mnamo Septemba 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya mapema ya adrenoleukodystrophy ya ubongo (CALD).

Maoni: Tiba ya jeni ya Skysona ndiyo tiba pekee ya mara moja ya jeni iliyoidhinishwa kwa ajili ya matibabu ya adrenoleukodystrophy ya ubongo ya hatua ya awali (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ni seli ya shina ya seli ya lentiviral in vitro ya tiba ya jeni Lenti-D.Utaratibu wa jumla wa tiba ni kama ifuatavyo: seli za shina za hematopoietic za autologous hutolewa kutoka kwa mgonjwa, na kubadilishwa na lentivirus iliyobeba jeni la binadamu la ABCD1 in vitro, na kisha kurudishwa tena kwa mgonjwa.Inatumika kutibu wagonjwa chini ya umri wa miaka 18, kubeba mabadiliko ya jeni ya ABCD1, na CALD.

(6) Kymria

KAMPUNI: Iliyoundwa na Novartis.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Agosti 2017.

Dalili: Matibabu ya mtangulizi wa B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) na DLBCL iliyorudi tena na kinzani.

Maoni: Kymriah ni dawa ya tiba ya jeni ya lentiviral in vitro, tiba ya kwanza ya CAR-T iliyoidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni, ikilenga CD19, na kutumia kichocheo 4-1BB.Bei yake ni $475,000 nchini Marekani na $313,000 nchini Japani.

(7) Yescarta

Kampuni: Iliyoundwa na Kite Pharma, kampuni tanzu ya Gileadi (GILD).

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Oktoba 2017;Fosun Kite alianzisha teknolojia ya Yescarta kutoka Kite Pharma na kuizalisha nchini Uchina baada ya kupata idhini.Imeidhinishwa kuorodheshwa nchini.

Dalili: Kwa matibabu ya lymphoma iliyorudi tena au kinzani kubwa ya seli ya B.

Maoni: Yescarta ni tiba ya jeni ya retroviral in vitro, ambayo ni tiba ya pili iliyoidhinishwa ya CAR-T duniani.Inalenga CD19 na kutumia kikostimulator cha CD28.Inauzwa kwa $373,000 nchini Marekani.

(8) Tecartus

Kampuni: Iliyoundwa na Gileadi (GILD).

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Julai 2020.

Dalili: Kwa lymphoma ya seli ya vazi iliyorudi tena au kinzani.

Maelezo: Tecartus ni tiba ya seli ya CAR-T inayolenga CD19, na ni tiba ya tatu ya CAR-T kuidhinishwa kwa uuzaji duniani.

(9) Breyanzi

KAMPUNI: Iliyoundwa na Bristol-Myers Squibb (BMS).

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Februari 2021.

Dalili: Imerudi tena au kinzani (R/R) lymphoma kubwa ya B-cell (LBCL).

Hotuba: Breyanzi ni tiba ya jeni isiyo ya kawaida kulingana na lentivirus, tiba ya nne ya CAR-T iliyoidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni, ikilenga CD19.Kuidhinishwa kwa Breyanzi ni hatua muhimu kwa Bristol-Myers Squibb katika uwanja wa tiba ya kinga ya seli, ambayo ilipata wakati ilipopata Celgene kwa $74 bilioni mnamo 2019.

(10) Abecma

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Bristol-Myers Squibb (BMS) na wasifu wa bluebird.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Machi 2021.

Dalili: myeloma nyingi zilizorudi tena au kinzani.

Maoni: Abecma ni tiba ya jeni isiyo ya kawaida kulingana na lentivirus, tiba ya kwanza duniani ya seli za CAR-T inayolenga BCMA, na tiba ya tano ya CAR-T iliyoidhinishwa na FDA.Kanuni ya dawa ni kueleza vipokezi vya BCMA vya chimeric kwenye seli za T za mgonjwa kupitia urekebishaji wa jeni wa lentivirus katika vitro.Matibabu ya kuondoa seli za T zisizo na urithi kwa wagonjwa, na kisha kurejesha seli za T zilizorekebishwa, ambazo hutafuta na kuua seli za saratani zinazoonyesha BCMA kwa wagonjwa.

(11) Libmeldy

KAMPUNI: Iliyoundwa na Orchard Therapeutics.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Umoja wa Ulaya kuorodheshwa mnamo Desemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya metachromatic leukodystrophy (MLD).

Ufafanuzi: Libmeldy ni tiba ya jeni kulingana na seli za CD34+ zilizobadilishwa vinasaba katika vitro na lentivirus.Data ya kimatibabu inaonyesha kwamba infusion moja ya mishipa ya Libmeldy inaweza kubadilisha kwa ufanisi mwendo wa MLD ya mwanzo ikilinganishwa na uharibifu mkubwa wa motor na utambuzi kwa wagonjwa ambao hawajatibiwa wa umri sawa.

(12) Benoda

Kampuni: Iliyoundwa na WuXi Giant Nuo.

Muda wa soko: Iliidhinishwa rasmi na NMPA mnamo Septemba 2021.

Dalili: Matibabu ya wagonjwa wazima waliorudi tena au kinzani kubwa B-cell lymphoma (r/r LBCL) baada ya mstari wa pili au juu ya tiba ya utaratibu.

Maelezo: Beinoda ni tiba ya jeni ya kupambana na CD19 CAR-T, na pia ni bidhaa kuu ya Kampuni ya WuXi Juro.Ni bidhaa ya pili ya CAR-T iliyoidhinishwa nchini Uchina, isipokuwa kwa lymphoid kubwa ya B-seli iliyorudiwa tena/kinzani WuXi Giant Nuo pia inapanga kutengeneza sindano ya Regiorensai kwa ajili ya matibabu ya dalili nyingine nyingi, ikiwa ni pamoja na folikoli ya lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), leukemia ya muda mrefu ya lymphocytic (CLL) , lymphocytic leukemia ya mstari wa pili) na lymphocyte ya mstari wa pili (DL-lymphoma kubwa ya BBC) na lymphocyte kubwa ya mstari wa pili (DL).

(13) CARVYKTI

Kampuni: Bidhaa ya kwanza ya Legend Biotech iliyoidhinishwa kwa uuzaji.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Februari 2022.

Dalili: kwa ajili ya matibabu ya myeloma nyingi zilizorudi tena au kinzani (R/R MM).

Ufafanuzi: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel kwa ufupi) ni tiba ya jeni ya kinga ya seli ya CAR-T yenye kingamwili mbili za kikoa kimoja zinazolenga antijeni ya B-cell maturation (BCMA).Takwimu zinaonyesha kwamba CARVYKTI Kwa wagonjwa walio na myeloma nyingi zilizorudi tena au za kinzani ambao wamepata matibabu manne au zaidi ya awali (ikiwa ni pamoja na inhibitors ya proteasome, immunomodulators na anti-CD38 antibodies monoclonal), kiwango cha majibu cha jumla cha 98% kimeonyeshwa.

(14)Ebvallo

KAMPUNI: Iliyoundwa na Atara Biotherapeutics.

Tume ya Ulaya (EC) ya uuzaji mnamo Desemba 2022, ni tiba ya kwanza ulimwenguni ya seli za T iliyoidhinishwa kwa uuzaji.

Dalili: Kama tiba moja ya ugonjwa wa lymphoproliferative unaohusiana na virusi vya Epstein-Barr (EBV) (EBV+PTLD), wagonjwa wanaopokea matibabu lazima wawe watu wazima na watoto zaidi ya miaka 2 ambao hapo awali wamepokea angalau tiba nyingine moja ya dawa.

Maoni: Ebvallo ni tiba ya jeni ya EBV-maalum ya EBV kwa wote ambayo hulenga na kuondoa seli zilizoambukizwa EBV kwa njia iliyowekewa vikwazo vya HLA.Uidhinishaji wa tiba hii unatokana na matokeo ya utafiti wa majaribio ya kimatibabu ya awamu ya 3, na matokeo yalionyesha kuwa ORR ya kundi la HCT na kundi la SOT ilikuwa 50%.Kiwango cha msamaha kamili (CR) kilikuwa 26.3%, kiwango cha msamaha wa sehemu (PR) kilikuwa 23.7%, na muda wa wastani wa msamaha (TTR) ulikuwa miezi 1.1.Kati ya wagonjwa 19 waliopata nafuu, 11 walikuwa na muda wa kujibu (DOR) wa zaidi ya miezi 6.Kwa kuongeza, katika suala la usalama, hakuna athari mbaya kama vile ugonjwa wa pandikizi dhidi ya mwenyeji (GvHD) au ugonjwa wa kutolewa kwa cytokine unaohusiana na Ebvallo.

2. Tiba ya jeni ya vivo kulingana na vectors ya virusi

(1) Gendicine/Jin Sheng

Kampuni: Iliyoundwa na Kampuni ya Shenzhen Saibainuo.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Uchina mnamo 2003.

Dalili: Kwa matibabu ya kansa ya seli ya squamous ya kichwa na shingo.

Kumbuka: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng ni dawa ya tiba ya jeni ya vekta ya adenovirus yenye haki miliki huru inayomilikiwa na Kampuni ya Shenzhen Saibainuo.Adenovirus ya aina 5 ya binadamu inajumuisha aina ya 5 ya adenovirus. Ya kwanza ni muundo mkuu wa athari ya kupambana na tumor ya madawa ya kulevya, na mwisho hufanya kama carrier.Vekta ya adenovirus hubeba jeni la matibabu p53 ndani ya seli inayolengwa, huonyesha jeni la kukandamiza uvimbe p53 kwenye seli inayolengwa, na usemi wake wa jeni Bidhaa hiyo inaweza kudhibiti aina mbalimbali za jeni za kupambana na kansa na kupunguza-kudhibiti shughuli za aina mbalimbali za onkojeni, na hivyo kuimarisha athari ya mwili ya kukandamiza uvimbe au kukandamiza uvimbe.

(2) Rigvir

Kampuni: Iliyoundwa na Kampuni ya Latima, Latvia.

Muda wa kuorodheshwa: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Latvia mnamo 2004.

Dalili: Kwa matibabu ya melanoma.

Maelezo: Rigvir ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya enterovirus iliyobadilishwa vinasaba ya ECHO-7.Kwa sasa, dawa hiyo imepitishwa nchini Latvia, Estonia, Poland, Armenia, Belarus, nk, na pia inafanywa usajili wa EMA katika nchi za EU.Kesi za kimatibabu katika miaka kumi iliyopita zimethibitisha kuwa virusi vya Rigvir oncolytic ni salama na vyema, na vinaweza kuongeza kiwango cha kuishi kwa wagonjwa wa melanoma kwa mara 4-6.Aidha, tiba hii pia inatumika kwa aina mbalimbali za saratani, ikiwa ni pamoja na saratani ya utumbo mpana, saratani ya kongosho, saratani ya kibofu, saratani ya figo, saratani ya kibofu, saratani ya mapafu, saratani ya uterasi, lymphosarcoma, n.k.

(3) Oncorine

Kampuni: Iliyoundwa na Kampuni ya Biolojia ya Shanghai Sanwei.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Uchina mnamo 2005.

Dalili: matibabu ya uvimbe wa kichwa na shingo, saratani ya ini, saratani ya kongosho, saratani ya shingo ya kizazi na saratani zingine.

Maelezo: Oncorine (安科瑞) ni bidhaa ya tiba ya jeni ya virusi vya oncolytic kwa kutumia adenovirus kama mtoa huduma.Adenovirus ya oncolytic hupatikana, ambayo inaweza kuiga haswa katika tumors za upungufu wa jeni za p53 au zisizo za kawaida, na kusababisha uchanganuzi wa seli za tumor, na hivyo kuua seli za tumor.bila kuharibu seli za kawaida.Uchunguzi wa kimatibabu umeonyesha kwamba Ankerui ina usalama mzuri na ufanisi kwa aina mbalimbali za tumors mbaya.

(4) Glybera

Kampuni: Iliyoundwa na uniQure.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa huko Uropa mnamo 2012.

Dalili: Matibabu ya upungufu wa lipoprotein lipase (LPLD) na matukio makali au ya mara kwa mara ya kongosho licha ya lishe iliyowekewa vikwazo vikali.

Ufafanuzi: Glybera (alipogene tiparvovec) ni dawa ya tiba ya jeni kulingana na AAV, ambayo hutumia AAV kama carrier kusambaza jeni la matibabu LPL ndani ya seli za misuli, ili seli zinazohusika ziweze kutoa kiasi fulani cha lipoprotein lipase, Ili kupunguza ugonjwa huo, tiba hii ni nzuri kwa muda mrefu kwa miaka mingi athari ya utawala inaweza kudumu mara moja.Dawa hiyo iliondolewa kwenye soko mwaka wa 2017. Sababu ya uondoaji wake inaweza kuwa kuhusiana na mambo mawili: bei ya juu na mahitaji madogo ya soko.Gharama ya wastani ya matibabu ya dawa hiyo ni hadi Dola za Marekani milioni moja, na ni mgonjwa mmoja tu aliyeinunua na kuitumia hadi sasa.Ingawa kampuni ya bima ya matibabu imefidia dola za Marekani 900,000 kwa ajili yake, pia ni mzigo mkubwa kwa kampuni ya bima.Kwa kuongezea, dalili zinazolengwa na dawa hiyo ni nadra sana, na kiwango cha matukio cha karibu 1 kati ya milioni 1 na kiwango cha juu cha utambuzi mbaya.

(5) Imlygic

Kampuni: Iliyoundwa na Amgen.

Muda wa soko: Mnamo 2015, iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani na Umoja wa Ulaya.

Dalili: Matibabu ya vidonda vya melanoma ambayo haiwezi kuondolewa kabisa kwa upasuaji.

Ufafanuzi: Imlygic ni virusi vya herpes simplex aina ya 1 iliyopunguzwa ambayo imerekebishwa na teknolojia ya kijeni (kufuta vipande vyake vya jeni vya ICP34.5 na ICP47, na kuingiza jeni la kichocheo cha granulocyte macrophage colony-stimulating factor GM-CSF kwenye virusi) (HSV-1) virusi vya oncolytic approved FDA.Njia ya utawala ni sindano ya intralesional, ambayo inaweza kudungwa moja kwa moja kwenye vidonda vya melanoma ili kusababisha kupasuka kwa seli za tumor, kutoa antijeni zinazotokana na tumor na GM-CSF, na kukuza majibu ya kinga dhidi ya tumor.

(6) Luxturna

Kampuni: Iliyoundwa na Spark Therapeutics, kampuni tanzu ya Roche.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kwa uuzaji na FDA mnamo 2017, na kisha kuidhinishwa kwa uuzaji huko Uropa mnamo 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya watoto na watu wazima ambao wamepoteza uwezo wa kuona kwa sababu ya nakala mbili za mabadiliko ya jeni ya RPE65 lakini huhifadhi idadi ya kutosha ya seli za retina.

Ufafanuzi: Luxturna ni tiba ya jeni yenye msingi wa AAV inayosimamiwa na sindano ya chini ya retina.Tiba ya jeni hutumia AAV2 kama mtoa huduma kuanzisha nakala inayofanya kazi ya jeni ya kawaida ya RPE65 kwenye seli za retina za mgonjwa, ili seli zinazolingana zielezee protini ya kawaida ya RPE65, ikitengeneza upungufu wa protini wa RPE65 wa mgonjwa, na hivyo kuboresha uwezo wa kuona wa mgonjwa.

(7) Zolgensma

Kampuni: Iliyoundwa na AveXis, kampuni tanzu ya Novartis.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Mei 2019.

Dalili: Matibabu ya wagonjwa wa Spinal Muscular Atrophy (SMA) chini ya miaka 2.

Maelezo: Zolgensma ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya AAV.Dawa hii ndiyo mpango pekee wa matibabu wa wakati mmoja wa kudhoofika kwa misuli ya uti wa mgongo ulioidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni.Uzinduzi wa madawa ya kulevya hufungua enzi mpya katika matibabu ya atrophy ya misuli ya mgongo.ukurasa, ni hatua ya maendeleo.Tiba hii ya jeni hutumia vekta ya scAAV9 kutambulisha jeni ya kawaida ya SMN1 ndani ya mgonjwa kupitia utiaji wa mshipa ili kutoa protini ya kawaida ya SMN1, na hivyo kuboresha utendakazi wa seli zilizoathiriwa kama vile niuroni za gari.Kinyume chake, dawa za SMA Spinraza na Evrysdi zinahitaji kipimo cha mara kwa mara cha muda mrefu.Spinraza hutolewa kwa sindano ya mgongo kila baada ya miezi minne, na Evrysdi ni dawa ya kila siku ya mdomo.

(8) Delytact

Kampuni: Iliyoundwa na Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Muda wa soko: Uidhinishaji wa masharti kutoka Wizara ya Afya, Kazi na Ustawi wa Japani (MHLW) mnamo Juni 2021.

Dalili: Kwa matibabu ya glioma mbaya.

Maoni: Delytact ni bidhaa ya nne ya tiba ya jeni ya virusi vya oncolytic iliyoidhinishwa ulimwenguni, na bidhaa ya kwanza ya virusi vya oncolytic iliyoidhinishwa kwa matibabu ya glioma mbaya.Delytact ni virusi vya herpes simplex aina ya 1 (HSV-1) iliyobuniwa kwa vinasaba iliyotengenezwa na Dk. Todo na wenzake.Delytact inatanguliza mabadiliko ya ziada ya ufutaji kwenye jenomu ya G207 ya HSV-1 ya kizazi cha pili, ikiimarisha uigaji wake maalum katika seli za saratani na uingizaji wa majibu ya kinga dhidi ya tumor huku ikidumisha usalama wa hali ya juu.Delytact ni HSV-1 ya kwanza ya kizazi cha tatu ya oncolytic inayofanyiwa tathmini ya kimatibabu kwa sasa.Uidhinishaji wa Delytact nchini Japani unategemea zaidi majaribio ya kliniki ya awamu ya 2 ya mkono mmoja.Kwa wagonjwa walio na glioblastoma inayojirudia, Delytact ilifikia mwisho wa kiwango cha kuishi kwa mwaka mmoja, na matokeo yalionyesha kuwa Delytact ilionyesha ufanisi bora ikilinganishwa na G207.Nguvu yenye nguvu ya kuiga na shughuli ya juu ya antitumor.Hii ilikuwa na ufanisi katika mifano thabiti ya uvimbe wa matiti, kibofu, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, uvimbe mbaya wa ala ya neva ya pembeni, na saratani ya tezi.

(9) Upstaza

KAMPUNI: Imetengenezwa na PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Jumuiya ya Ulaya kwa uuzaji mnamo Julai 2022.

Dalili: Kwa upungufu wa kunukia wa L-amino acid decarboxylase (AADC), imeidhinishwa kwa matibabu ya wagonjwa wenye umri wa miezi 18 na zaidi.

Ufafanuzi: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ni tiba ya jeni iliyo hai na virusi vinavyohusishwa na adeno aina 2 (AAV2) kama mtoa huduma.Wagonjwa huwa wagonjwa kutokana na mabadiliko katika jeni inayosimba kimeng'enya cha AADC.AAV2 hubeba jeni yenye afya inayosimba kimeng'enya cha AADC.Fomu ya fidia ya jeni inafikia athari ya matibabu.Kwa nadharia, utawala mmoja unafaa kwa muda mrefu.Ni tiba ya kwanza ya jeni inayouzwa ambayo hudungwa moja kwa moja kwenye ubongo.Uidhinishaji wa uuzaji unatumika kwa nchi zote 27 wanachama wa EU, pamoja na Iceland, Norway na Liechtenstein.

(10) Roctavian

Kampuni: Iliyoundwa na BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Muda wa soko: Imeidhinishwa kwa uuzaji na Umoja wa Ulaya mnamo Agosti 2022;idhini ya uuzaji na Utawala wa Dawa na Bidhaa za Afya ya Uingereza (MHRA) mnamo Novemba 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya wagonjwa wazima wenye hemofilia kali A ambao hawana historia ya kizuizi cha FVIII na ni hasi kwa kingamwili za AAV5.

Maoni: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) hutumia AAV5 kama kisambaza data na hutumia kikuzaji ini cha binadamu mahususi cha HLP kuendesha usemi wa kipengele cha mgando wa binadamu VIII (FVIII) huku kikoa B kikifutwa.Uamuzi wa Tume ya Ulaya wa kuidhinisha uuzaji wa valoctocogene roxaparvovec unatokana na data ya jumla ya mradi wa ukuzaji wa kimatibabu wa dawa hiyo.Miongoni mwao, matokeo ya jaribio la kliniki la awamu ya III GENER8-1 ilionyesha kuwa ikilinganishwa na data ya mwaka kabla ya uandikishaji, baada ya infusion moja ya valoctocogene roxaparvovec, kiwango cha damu cha kila mwaka cha somo (ABR) kimepunguzwa kwa kiasi kikubwa, mzunguko wa matumizi ya maandalizi ya protini ya recombinant VIII (F8) hupunguzwa, au shughuli za damu katika F8 huongezeka kwa kiasi kikubwa.Baada ya wiki 4 za matibabu, kiwango cha matumizi ya F8 ya kila mwaka ya mhusika na ABR inayohitaji matibabu ilipunguzwa kwa 99% na 84%, mtawalia, na tofauti ilikuwa kubwa kitakwimu (p<0.001).Wasifu wa usalama ulikuwa mzuri, na hakuna mhusika aliyepitia kizuizi cha kipengele cha F8, madhara mabaya au thrombosi, na hakuna matukio mabaya yanayohusiana na matibabu (SAEs) yaliyoripotiwa.

(11) Hemgenix

Kampuni: Iliyoundwa na UniQure Corporation.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Novemba 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya wagonjwa wazima wenye hemophilia B.

Maelezo: Hemgenix ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya AAV5.Dawa hiyo ina lahaja ya jeni ya FIX-Padua ya sababu ya kuganda IX (FIX), ambayo inasimamiwa kwa njia ya mishipa.Baada ya utawala, jeni inaweza kueleza sababu ya FIX ya kuchanganya katika ini na siri Baada ya kuingia ndani ya damu ili kufanya kazi ya kuganda, ili kufikia madhumuni ya matibabu, kinadharia, utawala mmoja unafaa kwa muda mrefu.

(12) Adstiladrin

Kampuni: Iliyoundwa na Ferring Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Desemba 2022.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya saratani ya kibofu isiyovamizi ya misuli (NMIBC) isiyoweza kuitikia Bacillus Calmette-Guerin (BCG) .

Maelezo: Adstiladrin ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya adenoviral isiyojirudia, ambayo inaweza kuzidisha proteni ya interferon alfa-2b katika seli lengwa, na inasimamiwa kupitia katheta ya mkojo hadi kwenye kibofu cha mkojo (inayosimamiwa mara moja kila baada ya miezi mitatu), vekta ya virusi inaweza kuambukiza kwa ufanisi ndani ya seli, na kupenyeza juu ya ukuta wa kibofu cha mkojo. athari ya utic.Njia hiyo mpya ya matibabu ya jeni hubadilisha chembe za ukuta wa kibofu cha mgonjwa kuwa “kiwanda” kidogo ambacho hutokeza interferon, na hivyo kuimarisha uwezo wa mgonjwa wa kupambana na saratani.

Usalama na ufanisi wa Adstiladrin ulitathminiwa katika utafiti wa kimatibabu wa vituo vingi ikiwa ni pamoja na wagonjwa 157 walio na NMIBC ya hatari kubwa ya BCG-isiyoitikia.Wagonjwa walipokea Adstiladrin kila baada ya miezi mitatu kwa hadi miezi 12, au hadi sumu isiyokubalika kwa matibabu au kujirudia kwa NMIBC ya kiwango cha juu.Kwa ujumla, asilimia 51 ya wagonjwa waliojiandikisha waliotibiwa kwa Adstiladrin walipata majibu kamili (kutoweka kwa dalili zote za saratani zinazoonekana kwenye cystoscopy, tishu za biopsy, na mkojo).

3. Dawa ndogo za asidi ya nucleic

(1) Vitravene

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Ionis Pharma (zamani Isis Pharma) na Novartis.

Muda wa soko: Mnamo 1998 na 1999, iliidhinishwa kwa uuzaji na FDA na EU EMA.

Dalili: Kwa matibabu ya retinitis ya cytomegalovirus kwa wagonjwa wenye VVU.

Maelezo: Vitravene ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, ambayo ni dawa ya kwanza ya oligonucleotide iliyoidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni.Katika hatua ya awali ya kuorodheshwa, mahitaji ya soko ya dawa za kupambana na CMV yalikuwa ya haraka sana;baadaye, kutokana na maendeleo ya tiba ya kurefusha maisha yenye nguvu sana, idadi ya kesi za CMV ilishuka kwa kasi.Kutokana na mahitaji ya soko uvivu, dawa ilizinduliwa katika 2002 na 2006 Uondoaji katika nchi za EU na Marekani.

(2) Makuu

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Pfizer na Eyetech.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani mwaka wa 2004.

Dalili: Kwa matibabu ya kuzorota kwa seli za neovascular zinazohusiana na umri.

Maelezo: Macugen ni dawa ya oligonucleotide iliyorekebishwa ya pegylated, ambayo inaweza kulenga na kuunganisha sababu ya ukuaji wa mishipa ya mwisho (VEGF165 subtype), na njia ya utawala ni sindano ya intravitreal.

(3) Defitelio

Kampuni: Imetengenezwa na Jazz Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kwa uuzaji na Umoja wa Ulaya mnamo 2013 na kuidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Machi 2016.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa veno-occlusive wa ini unaohusishwa na kushindwa kwa figo au mapafu baada ya upandikizaji wa seli ya shina ya hematopoietic.

Maelezo: Defitelio ni dawa ya oligonucleotide, ambayo ni mchanganyiko wa oligonucleotides na mali ya plasmin.Iliondolewa kwenye soko mnamo 2009 kwa sababu za kibiashara.

(4) Kynamro

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Ionis Pharma na Kastle.

Muda wa soko: Mnamo 2013, iliidhinishwa kwa uuzaji nchini Marekani kama dawa yatima.

Dalili: Kwa matibabu ya adjuvant ya hypercholesterolemia ya familia ya homozygous.

Maelezo: Kynamro ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, ambayo ni oligonucleotide ya antisense inayolenga apo B-100 mRNA ya binadamu.Kynamro inasimamiwa kama miligramu 200 chini ya ngozi mara moja kwa wiki.

(5) Spinraza

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Desemba 2016.

Dalili: Kwa matibabu ya atrophy ya misuli ya mgongo (SMA).

Maelezo: Spinraza (nusinersen) ni dawa ya oligonucleotide ya antisense.Kwa kushikamana na tovuti ya mpasuko ya SMN2 exon 7, Spinraza inaweza kubadilisha mpasuko wa RNA wa jeni la SMN2, na hivyo kuongeza uzalishaji wa protini ya SMN inayofanya kazi kikamilifu.Mnamo Agosti 2016, BIOGEN ilitumia chaguo lake kupata haki za kimataifa za Spinraza.Spinraza ilianza majaribio yake ya kwanza ya kimatibabu kwa wanadamu pekee mwaka wa 2011. Katika miaka 5 pekee, iliidhinishwa na FDA kwa uuzaji mwaka wa 2016, ambayo inaonyesha utambuzi kamili wa FDA wa ufanisi wake.Dawa hiyo iliidhinishwa kuuzwa nchini Uchina mnamo Aprili 2019. Muda wote wa kuidhinishwa kwa Spinraza nchini Uchina ulikuwa chini ya miezi 6, na ilikuwa miaka 2 na miezi 2 tangu Spinraza iidhinishwe kwa mara ya kwanza nchini Marekani.Kasi ya kuorodhesha nchini Uchina tayari ni haraka sana.Hii pia ni kutokana na ukweli kwamba Kituo cha Tathmini ya Dawa za Kulevya kilitoa "Ilani ya Kuchapisha Orodha ya Kundi la Kwanza la Dawa Mpya za Ng'ambo zinazohitajika kwa Haraka katika Mazoezi ya Kliniki" mnamo Novemba 1, 2018, na ilijumuishwa katika kundi la kwanza la dawa mpya 40 za kigeni kwa ukaguzi wa kasi, kati ya ambayo Spinraza iliorodheshwa.

(6) Kutoka 51

Kampuni: Iliyoundwa na AVI BioPharma (baadaye ilipewa jina la Sarepta Therapeutics).

Muda wa soko: Mnamo Septemba 2016, iliidhinishwa kwa uuzaji na FDA.

Dalili: Kwa matibabu ya Duchenne muscular dystrophy (DMD) na exon 51 kuruka mabadiliko ya jeni katika jeni ya DMD.

Maelezo: Exondys 51 ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, oligonucleotide ya antisense inaweza kushikamana na nafasi ya exon 51 ya pre-mRNA ya jeni la DMD, na kusababisha kuundwa kwa mRNA iliyokomaa, sehemu ya exon 51 imefungwa Excision, na hivyo kusahihisha kwa sehemu ya sura ya kawaida ya kusawazisha ya protini ya mRNA, kusaidia kusahihisha muundo wa kawaida wa protini. , na hivyo kuboresha dalili za mgonjwa.

(7) Tegsedi

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kwa uuzaji na Jumuiya ya Ulaya mnamo Julai 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Maelezo: Tegsedi ni dawa ya oligonucleotide ya antisense inayolenga transthyretin mRNA.Ni dawa ya kwanza kuidhinishwa duniani kwa matibabu ya hATTR.Inasimamiwa na sindano ya subcutaneous.Dawa hiyo inapunguza uzalishaji wa protini ya ATTR kwa kulenga mRNA ya transthyretin (ATTR), na ina uwiano mzuri wa faida-hatari katika matibabu ya ATTR, na ugonjwa wa neva na ubora wa maisha ya mgonjwa umeboreshwa kwa kiasi kikubwa, na inaendana na aina za mabadiliko ya TTR, Hatua ya ugonjwa wala uwepo wa moyo na mishipa haukuhusika.

(8) Onpattro

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Shirika la Alnylam na Shirika la Sanofi.

Muda wa soko: Umeidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani mwaka wa 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Maelezo: Onpattro ni dawa ya siRNA inayolenga transthyretin mRNA, ambayo hupunguza uzalishaji wa protini ya ATTR kwenye ini na kupunguza mkusanyiko wa amana za amiloidi kwenye neva za pembeni kwa kulenga mRNA ya transthyretin (ATTR) , na hivyo kuboresha na kupunguza dalili za ugonjwa.

(9) Givlaari

Kampuni: Iliyoundwa na Shirika la Alnylam.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Novemba 2019.

Dalili: Kwa matibabu ya porphyria ya papo hapo ya ini (AHP) kwa watu wazima.

Maoni: Givlaari ni dawa ya siRNA, ambayo ni dawa ya pili ya siRNA iliyoidhinishwa kuuzwa baada ya Onpattro.Njia ya utawala ni sindano ya subcutaneous.Dawa hiyo inalenga mRNA ya protini ya ALAS1, na matibabu ya kila mwezi ya Givlaari yanaweza kupunguza kwa kiasi kikubwa na kwa kudumu kiwango cha ALAS1 kwenye ini, na hivyo kupunguza viwango vya neurotoxic ALA na PBG hadi kiwango cha kawaida, na hivyo Kupunguza dalili za ugonjwa wa mgonjwa.Takwimu zilionyesha kuwa wagonjwa waliotibiwa na Givlaari walikuwa na upungufu wa 74% wa idadi ya mshtuko ikilinganishwa na kikundi cha placebo.

(10) Vyondys53

KAMPUNI: Iliyoundwa na Sarepta Therapeutics.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Desemba 2019.

Dalili: Kwa matibabu ya wagonjwa wa DMD walio na mabadiliko ya jeni ya dystrophin exon 53.

Maelezo: Vyondys 53 ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, ambayo inalenga mchakato wa kuunganisha dystrophin kabla ya mRNA.Exon 53 imepunguzwa kwa kiasi, yaani, haipo kwenye mRNA iliyokomaa, na imeundwa kutoa dystrophin iliyopunguzwa lakini bado inafanya kazi, na hivyo kuboresha uwezo wa mazoezi kwa wagonjwa.

(11) Waylivra

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals na kampuni yake tanzu ya Akcea Therapeutics.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kwa uuzaji na Wakala wa Dawa wa Ulaya (EMA) mnamo Mei 2019.

Dalili: Kama tiba ya kiambatanisho pamoja na udhibiti wa chakula kwa wagonjwa wazima walio na ugonjwa wa chylomicronemia wa familia (FCS).

Maoni: Waylivra ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, ambayo ni dawa ya kwanza kuidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni kwa matibabu ya FCS.

(12) Levio

Kampuni: Iliyoundwa na Novartis.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Jumuiya ya Ulaya kwa uuzaji mnamo Desemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya watu wazima walio na hypercholesterolemia ya msingi (heterozygous ya kifamilia na isiyo ya kifamilia) au dyslipidemia iliyochanganywa.

Maoni: Leqvio ni dawa ya siRNA inayolenga PCSK9 mRNA.Ni tiba ya kwanza duniani ya siRNA ya kupunguza cholesterol (LDL-C).Inasimamiwa na sindano ya subcutaneous.Dawa ya kulevya hupunguza kiwango cha protini ya PCSK9 kupitia kuingiliwa kwa RNA, na hivyo kupunguza kiwango cha LDL-C.Data ya kliniki inaonyesha kuwa kwa wagonjwa ambao hawawezi kupunguza viwango vya LDL-C hadi kiwango kinacholengwa baada ya matibabu na kipimo cha juu cha kuvumiliwa cha statins, Leqvio inaweza kupunguza LDL-C kwa karibu 50%.

(13)Oxlumo

Kampuni: Imetengenezwa na Alnylam Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Jumuiya ya Ulaya kwa uuzaji mnamo Novemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya aina ya msingi ya hyperoxaluria 1 (PH1).

Maelezo: Oxlumo ni dawa ya siRNA inayolenga hidroksiasidi oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, na mbinu ya utawala ni sindano chini ya ngozi.Dawa hiyo ilitengenezwa kwa kutumia kemia ya hivi punde zaidi ya uthabiti ya Alnylam, teknolojia ya kuunganisha ya ESC-GalNAc, ambayo huwezesha siRNA inayosimamiwa kwa njia ya chini ya ngozi kwa ustahimilivu na nguvu zaidi.Dawa ya kulevya huharibu au kuzuia hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, hupunguza kiwango cha glycolate oxidase kwenye ini, na kisha hutumia substrate inayohitajika kwa ajili ya uzalishaji wa oxalate, kupunguza uzalishaji wa oxalate ili kudhibiti kuendelea kwa ugonjwa kwa wagonjwa na kuboresha dalili za ugonjwa.

(14) Viltepso

Kampuni: Iliyoundwa na NS Pharma, kampuni tanzu ya Nippon Shinyaku.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Agosti 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya Duchenne muscular dystrophy (DMD) na exon 53 kuruka mabadiliko ya jeni katika jeni ya DMD.

Maelezo: Viltepso ni dawa ya oligonucleotide ya antisense ambayo inaweza kushikamana na nafasi ya exon 53 ya pre-mRNA ya jeni la DMD, na kusababisha sehemu ya exon 53 kukatwa baada ya kuundwa kwa mRNA iliyokomaa, na hivyo kurekebisha sehemu ya sura ya kusoma ya mRNA Sanduku husaidia wagonjwa kusanisi aina za kawaida za protini za dystrophin ambazo huboresha dalili za kawaida za protini.

(15) Amondi 45

Kampuni: Iliyoundwa na Sarepta Therapeutics.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Februari 2021.

Dalili: Kwa matibabu ya Duchenne muscular dystrophy (DMD) na exon 45 kuruka mabadiliko ya jeni katika jeni ya DMD.

Maelezo: Amondys 45 ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, oligonucleotide ya antisense inaweza kushikamana na nafasi ya exon 45 ya pre-mRNA ya jeni la DMD, na kusababisha sehemu ya exon 45 kuzuiwa baada ya kuunda mRNA iliyokomaa Excision, na hivyo kusoma kwa sehemu ya dystron ya kawaida ya mRNA ni kusahihisha muundo wa kawaida wa mRNA. protini, na hivyo kuboresha dalili za mgonjwa.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kampuni: Imetengenezwa na Alnylam Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA kwa uuzaji mnamo Juni 2022.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya hereditary transthyretin amyloidosis na polyneuropathy (hATTR-PN) kwa watu wazima.

Maelezo: Amvuttra (Vutrisiran) ni dawa ya siRNA inayolenga transthyretin (ATTR) mRNA, inayosimamiwa kwa sindano ya chini ya ngozi.Vutrisiran inategemea muundo wa jukwaa la uwasilishaji la Alnylam's Enhanced Stability Kemia (ESC)-GalNAc yenye kuongezeka kwa nguvu na uthabiti wa kimetaboliki.Kuidhinishwa kwa tiba hiyo kunatokana na data ya miezi 9 ya utafiti wake wa kimatibabu wa Awamu ya Tatu (HELIOS-A), na matokeo ya jumla yanaonyesha kuwa tiba hiyo iliboresha dalili za hATTR-PN, na zaidi ya 50% ya hali ya wagonjwa ilibadilishwa au kusimamishwa kutoka kuwa mbaya zaidi.

4. Dawa zingine za tiba ya jeni

(1) Rexin-G

Kampuni: Iliyoundwa na Epeius Biotech.

Muda wa soko: Mnamo 2005, iliidhinishwa kwa uuzaji na Utawala wa Chakula na Dawa wa Ufilipino (BFAD).

Dalili: Kwa matibabu ya saratani ya hali ya juu sugu kwa chemotherapy.

Maoni: Rexin-G ni sindano ya nanoparticle iliyo na jeni.Inaleta jeni inayobadilika ya cyclin G1 kwenye seli zinazolengwa kupitia vekta ya retroviral ili kuua uvimbe dhabiti haswa.Njia ya utawala ni infusion ya mishipa.Kama dawa inayolengwa na uvimbe ambayo hutafuta na kuharibu seli za saratani ya metastatic, ina athari fulani ya matibabu kwa wagonjwa ambao wameshindwa kutumia dawa zingine za saratani, pamoja na biolojia inayolengwa.

(2) Neovasculgen

Kampuni: Iliyoundwa na Taasisi ya seli za shina za Binadamu.

Muda wa kuorodheshwa: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Urusi mnamo Desemba 7, 2011, na kisha kuzinduliwa nchini Ukraine mnamo 2013.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa mishipa ya pembeni ya mishipa, ikiwa ni pamoja na ischemia ya kiungo kali.

Maelezo: Neovasculgen ni tiba ya jeni kulingana na plasmidi za DNA.Jeni la ukuaji wa mwisho wa mishipa (VEGF) 165 hujengwa kwenye uti wa mgongo wa plasmid na kuingizwa kwa wagonjwa.

(3) Collategene

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Chuo Kikuu cha Osaka na makampuni ya mitaji ya ubia.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Wizara ya Afya, Kazi na Ustawi wa Japani mnamo Agosti 2019.

Dalili: Matibabu ya ischemia muhimu ya mwisho wa chini.

Ufafanuzi: Collategene ni tiba ya jeni yenye msingi wa plasmid, dawa ya kwanza ya tiba ya jeni ya nyumbani inayozalishwa na AnGes, kampuni ya tiba ya jeni nchini Japani.Sehemu kuu ya dawa hii ni plasmid uchi iliyo na mlolongo wa jeni la ukuaji wa hepatocyte (HGF).Ikiwa madawa ya kulevya yanaingizwa ndani ya misuli ya miguu ya chini, HGF iliyoelezwa itakuza uundaji wa mishipa mpya ya damu karibu na mishipa ya damu iliyofungwa.Majaribio ya kliniki yamethibitisha athari yake katika kuboresha vidonda.

Je, Foregene inawezaje kusaidia ukuzaji wa tiba ya jeni?

Tunasaidia kuokoa muda wa uchunguzi katika uchunguzi wa kiwango kikubwa, katika hatua ya awali ya utengenezaji wa dawa za siRNA.

Maelezo zaidi tembelea:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/