• facebook
  • zilizounganishwa
  • youtube

Hivi majuzi, dawa tatu za tiba ya jeni zimeidhinishwa kuuzwa, ambazo ni: (1) Mnamo Julai 21, 2022, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ilitangaza kuwa tiba yake ya jeni ya AAV Upstaza™ iliidhinishwa na Tume ya Ulaya Ni tiba ya jeni ya kwanza kuuzwa iliyodungwa moja kwa moja kwenye ubongo (tazama makala yaliyotangulia kwenye Genes Therapy) ubongo umeidhinishwa kwa uuzaji).(2) Tarehe 17 Agosti 2022, Mamlaka ya Chakula na Dawa ya Marekani (FDA) iliidhinisha tiba ya jeni ya Bluebird Bio ya Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) kwa ajili ya matibabu ya beta thalassemia.Kuidhinishwa kwa tiba hiyo nchini Marekani bila shaka ni "msaada katika theluji" kwa Bluebird Bio, ambayo iko katika mgogoro wa kifedha.(3) Tarehe 24 Agosti 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) ilitangaza kwamba Tume ya Ulaya iliidhinisha uuzaji wa masharti wa ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), tiba ya jeni ya hemophilia A, kwa ajili ya matibabu ya wagonjwa ambao hawana historia ya vizuizi vya FVIII na vizuizi vya FVIII na vizuia hemophilia mbaya vya AAV5 makala ya awali ya AAV5! Tiba ya jeni iliyoidhinishwa kwa uuzaji).Kufikia sasa, dawa 41 za tiba ya jeni zimeidhinishwa kuuzwa kote ulimwenguni.

Jeni ni kitengo cha msingi cha maumbile kinachodhibiti sifa.Isipokuwa jeni za baadhi ya virusi, ambazo zinajumuisha RNA, jeni za viumbe vingi zinaundwa na DNA.Magonjwa mengi ya kiumbe husababishwa na mwingiliano kati ya jeni na mazingira, na magonjwa mengi yanaweza kuponywa au kupunguzwa kimsingi kupitia tiba ya jeni.Tiba ya jeni inachukuliwa kuwa mapinduzi katika uwanja wa dawa na maduka ya dawa.Dawa pana za tiba ya jeni ni pamoja na dawa kulingana na dawa za DNA zilizobadilishwa DNA (kama vile dawa za tiba ya vekta ya virusi katika vivo gene therapy, dawa za tiba ya jeni za vitro, dawa za plasmid uchi, n.k.) na dawa za RNA (kama vile dawa za oligonucleotide za antisense, dawa za siRNA, na tiba ya jeni ya mRNA, nk);Dawa za tiba ya Jeni zilizofafanuliwa kwa ufupi hujumuisha dawa za plasmid DNA, dawa za tiba ya jeni kulingana na vidudu vya virusi, dawa za tiba ya jeni kulingana na vekta za bakteria, mifumo ya kuhariri jeni na dawa za matibabu ya seli ambazo zinabadilishwa kijeni.Baada ya miaka ya maendeleo ya mateso, dawa za tiba ya jeni zimepata matokeo ya kliniki yenye kutia moyo.(bila kujumuisha chanjo za DNA na chanjo za mRNA), dawa 41 za tiba ya jeni zimeidhinishwa kuuzwa ulimwenguni.Kwa kuzinduliwa kwa bidhaa na maendeleo ya haraka ya teknolojia ya tiba ya jeni, tiba ya jeni inakaribia kuanzisha kipindi cha maendeleo ya haraka.

duniani kote1

Uainishaji wa tiba ya jeni (Chanzo cha picha: Biological Jingwei)

Kifungu hiki kinaorodhesha matibabu 41 ya jeni ambayo yameidhinishwa kwa uuzaji (bila kujumuisha chanjo za DNA na chanjo za mRNA).

1. Tiba ya jeni ya vitro

(1) Strimvelis

Kampuni: Iliyoundwa na GlaxoSmithKline (GSK).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Umoja wa Ulaya Mei 2016.

Dalili: Kwa matibabu ya upungufu mkubwa wa kinga ya pamoja (SCID).

Maoni: Mchakato wa jumla wa tiba hii ni kupata kwanza seli za shina za mgonjwa za hematopoietic, kuzipanua na kuzikuza katika vitro, na kisha kutumia retrovirusi kuanzisha nakala ya jeni inayofanya kazi ya ADA (adenosine deaminase) kwenye seli zao za shina za hematopoietic, na hatimaye kuhamisha seli za shina za hematopoietic zilizorekebishwa.Seli za shina za hematopoietic huingizwa tena ndani ya mwili.Matokeo ya kimatibabu yalionyesha kuwa kiwango cha kuishi cha miaka 3 cha wagonjwa wa ADA-SCID waliotibiwa na Strimvelis kilikuwa 100%.

(2) Zalmoxis

Kampuni: Imetolewa na MolMed, Italia.

Muda wa soko: Ilipata idhini ya uuzaji yenye masharti ya EU mwaka wa 2016.

Dalili: Inatumika kwa tiba ya adjuvant ya mfumo wa kinga ya wagonjwa baada ya upandikizaji wa seli ya shina ya hematopoietic.

Maelezo: Zalmoxis ni tiba ya kinga ya jeni ya seli ya T ya kujiua iliyorekebishwa na vekta ya retroviral.Jeni za kujiua za 1NGFR na HSV-TK Mut2 huruhusu watu kutumia ganciclovir wakati wowote kuua seli T zinazosababisha majibu mabaya ya kinga, kuzuia kuzorota zaidi kwa GVHD kunaweza kutokea, na kurejesha utendaji wa kinga kwa wagonjwa walio na HSCT ya haploidentical baada ya upasuaji Escort.

(3) Invossa-K

Kampuni: Imetengenezwa na kampuni ya TissueGene (KolonTissueGene).

Muda wa soko: Umeidhinishwa kuorodheshwa nchini Korea Kusini mnamo Julai 2017.

Dalili: Kwa matibabu ya ugonjwa wa arthritis unaopungua.

Ufafanuzi: Invossa-K ni tiba ya jeni ya seli ya alojeneki inayohusisha chondrositi za binadamu.Seli za alojeneki hurekebishwa kijenetiki katika vitro, na seli zilizobadilishwa zinaweza kujieleza na kutoa kigezo cha ukuaji β1 (TGF-β1) baada ya kudungwa ndani ya articular.β1), na hivyo kuboresha dalili za osteoarthritis.Matokeo ya kliniki yanaonyesha kuwa Invossa-K inaweza kuboresha kwa kiasi kikubwa ugonjwa wa arthritis ya goti.Leseni hiyo ilibatilishwa na mdhibiti wa dawa wa Korea Kusini mwaka wa 2019 kwa sababu mtengenezaji aliandika kimakosa viambato vilivyotumika.

(4) Zynteglo

Kampuni: Imetengenezwa na kampuni ya kimarekani ya bluebird bio (bluebird bio) kampuni.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Umoja wa Ulaya mwaka wa 2019, na kuidhinishwa na FDA mnamo Agosti 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya β-thalassemia inayotegemea utiaji-damu.

Maelezo: Zynteglo ni tiba ya jeni ya lentiviral in vitro, ambayo hutumia vekta ya lentiviral kutambulisha nakala ya utendaji kazi ya jeni ya kawaida ya β-globin (jeni ya βA-T87Q-globin) katika seli za shina za hematopoietic zinazotolewa kutoka kwa wagonjwa., na kisha kupenyeza chembe hizi za shina za damu zilizobadilishwa kijeni ndani ya mgonjwa.Mgonjwa akishakuwa na jeni ya kawaida ya βA-T87Q-globin, anaweza kutoa protini ya kawaida ya HbAT87Q, ambayo inaweza kupunguza au kuondoa uhitaji wa kutiwa damu mishipani.Ni tiba ya mara moja iliyoundwa kuchukua nafasi ya utiaji damu mishipani na dawa za kudumu kwa wagonjwa walio na umri wa miaka 12 na zaidi.

(5) Skysona

Kampuni: Imetengenezwa na kampuni ya kimarekani ya bluebird bio (bluebird bio) kampuni.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na EU kwa uuzaji mnamo Julai 2021.

Dalili: Kwa matibabu ya mapema ya adrenoleukodystrophy ya ubongo (CALD).

Maelezo: Tiba ya jeni ya Skysona ndiyo tiba pekee ya mara moja ya jeni iliyoidhinishwa kwa matibabu ya adrenoleukodystrophy ya ubongo ya mapema (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) ni seli ya shina ya seli ya lentiviral in vitro ya tiba ya jeni Lenti-D.Mchakato wa jumla wa matibabu ni kama ifuatavyo: seli za shina za hematopoietic za autologous hutolewa kutoka kwa mgonjwa, kurekebishwa kwa vitro na lentivirus iliyobeba jeni la binadamu la ABCD1, na kisha kuingizwa tena ndani ya mgonjwa.Kwa matibabu ya wagonjwa chini ya umri wa miaka 18 na mabadiliko ya jeni ya ABCD1 na CALD.

(6) Kymria

Kampuni: Iliyoundwa na Novartis.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Agosti 2017.

Dalili: Matibabu ya mtangulizi wa B-cell acute lymphoblastic leukemia (ALL) na DLBCL iliyorudi tena na kinzani.

Maoni: Kymriah ni dawa ya tiba ya jeni ya lentiviral in vitro, tiba ya kwanza iliyoidhinishwa duniani ya CAR-T, inayolenga CD19 na kutumia kipengele cha kichocheo 4-1BB.Bei ni $475,000 nchini Marekani na $313,000 nchini Japani.

(7) Yescarta

Kampuni: Iliyoundwa na Kite Pharma, kampuni tanzu ya Gileadi.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Oktoba 2017.

Dalili: Kwa matibabu ya lymphoma iliyorudi tena au kinzani kubwa ya seli ya B.

Maoni: Yescarta ni tiba ya jeni ya retroviral in vitro.Ni tiba ya pili ya CAR-T kuidhinishwa duniani.Inalenga CD19 na hutumia kipengele cha gharama cha CD28.Bei nchini Marekani ni $373,000.

(8) Tecartus

Kampuni: Iliyoundwa na Gileadi (GILD).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Julai 2020.

Dalili: Kwa lymphoma ya seli ya vazi iliyorudi tena au kinzani.

Ufafanuzi: Tecartus ni tiba ya seli ya CAR-T inayolenga CD19, na ni tiba ya tatu ya CAR-T kuidhinishwa kwa uuzaji duniani.

(9) Breyanzi

Kampuni: Iliyoundwa na Bristol-Myers Squibb (BMS).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Februari 2021.

Dalili: Imerudi tena au kinzani (R/R) lymphoma kubwa ya B-cell (LBCL).

Ufafanuzi: Breyanzi ni tiba ya jeni isiyo ya kawaida kulingana na lentivirus, na tiba ya nne ya CAR-T iliyoidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni, ikilenga CD19.Kuidhinishwa kwa Breyanzi ni hatua muhimu kwa Bristol-Myers Squibb katika uwanja wa tiba ya kinga ya seli, ambayo Bristol-Myers ilipata wakati ilipoipata Celgene kwa $74 bilioni mnamo 2019.

(10) Abecma

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Bristol-Myers Squibb (BMS) na wasifu wa bluebird.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Machi 2021.

Dalili: myeloma nyingi zilizorudi tena au kinzani.

Maoni: Abecma ni tiba ya jeni inayotokana na lentivirus, tiba ya kwanza duniani ya seli za CAR-T inayolenga BCMA, na tiba ya tano ya CAR-T iliyoidhinishwa na FDA.Kanuni ya madawa ya kulevya ni kueleza kipokezi cha BCMA cha chimeric kwenye seli za T za mgonjwa kupitia urekebishaji wa jenetiki wa lentivirus katika vitro.Kabla ya kuingizwa kwa dawa ya jeni la seli, mgonjwa alipokea misombo miwili ya cyclophosphamide na fludarabine kwa ajili ya matibabu ya awali.Matibabu ya kuondoa seli T ambazo hazijarekebishwa kutoka kwa mgonjwa, na kisha kupenyeza seli T zilizorekebishwa tena kwenye mwili wa mgonjwa ili kutafuta na kuua seli za saratani zinazoonyesha BCMA.

(11) Libmeldy

Kampuni: Iliyoundwa na Orchard Therapeutics.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Umoja wa Ulaya kuorodheshwa mnamo Desemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya metachromatic leukodystrophy (MLD).

Maelezo: Libmeldy ni tiba ya jeni kulingana na urekebishaji wa jeni ya lentiviral in vitro ya seli za CD34+ za autologous.Data ya kimatibabu inaonyesha kwamba infusion moja ya mishipa ya Libmeldy ni nzuri katika kurekebisha mwendo wa mwanzo wa MLD na uharibifu mkubwa wa motor na utambuzi kwa wagonjwa ambao hawajatibiwa wa umri sawa.

(12) Benoda

Kampuni: Iliyoundwa na WuXi Junuo.

Muda wa soko: Iliidhinishwa rasmi na NMPA mnamo Septemba 2021.

Dalili: Matibabu ya lymphoma kubwa ya B-seli iliyorudi tena au kinzani (r/r LBCL) kwa wagonjwa wazima baada ya matibabu ya mstari wa pili au zaidi ya utaratibu.

Maoni: Benoda ni tiba ya jeni ya kupambana na CD19 CAR-T, na pia ni bidhaa kuu ya WuXi Junuo.Ni bidhaa ya pili ya CAR-T kuidhinishwa nchini Uchina, isipokuwa kwa lymphoma kubwa ya seli ya B iliyorudi tena/kinzani.Aidha, WuXi Junuo pia anapanga kutengeneza sindano ya Ruiki Orenza kwa ajili ya matibabu ya dalili nyingine mbalimbali, ikiwa ni pamoja na folikoli ya lymphoma (FL), lymphoma ya seli ya mantle (MCL), leukemia ya muda mrefu ya lymphocytic (CLL) , mstari wa pili wa kueneza lymphoma kubwa ya B-cell (DLBCL) na leukemia kali ya lymphoblastic (ALL).

(13) CARVYKTI

Kampuni: Bidhaa ya kwanza iliyoidhinishwa ya Legend Bio.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Februari 2022.

Dalili: Matibabu ya myeloma nyingi iliyorudi tena au kinzani (R/R MM).

Maelezo: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, inayojulikana kama Cilta-cel) ni tiba ya jeni ya kinga ya seli ya CAR-T yenye kingamwili mbili za kikoa kimoja zinazolenga antijeni ya kukomaa kwa seli B (BCMA).Takwimu zinaonyesha kuwa CARVYKTI ilionyesha kiwango cha mwitikio cha jumla cha hadi 98% kwa wagonjwa walio na myeloma nyingi zilizorudi tena au kinzani ambao walikuwa wamepokea matibabu manne au zaidi ya hapo awali, ikiwa ni pamoja na vizuizi vya proteasome, immunomodulators, na kingamwili za anti-CD38 za monokloni.

2. Tiba ya jeni ya vivo kulingana na vectors ya virusi

(1) Gendicine/kuzaliwa mara ya pili

Kampuni: Iliyoundwa na Kampuni ya Shenzhen Saibainuo.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Uchina mnamo 2003.

Dalili: Kwa matibabu ya squamous cell carcinoma ya kichwa na shingo.

Maoni: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng ni dawa ya tiba ya jeni ya vekta ya adenovirus yenye haki miliki huru inayomilikiwa na Kampuni ya Shenzhen Saibainuo.Dawa hiyo ina gene p53 ya binadamu ya kawaida ya kukandamiza uvimbe na upungufu wa recombinant replication-upungufu wa aina ya 5 ya adenovirus ya binadamu inaundwa na aina ya 5 ya adenovirus. Ya kwanza ni muundo mkuu wa madawa ya kulevya ili kutoa athari ya kupambana na tumor, na mwisho hufanya kazi kama carrier.Vekta ya adenovirus hubeba jeni ya matibabu p53 hadi kwenye seli inayolengwa, na huonyesha jeni ya kukandamiza uvimbe p53 kwenye seli inayolengwa.Bidhaa hiyo inaweza kudhibiti jeni mbalimbali za kupambana na kansa na kupunguza-kudhibiti shughuli za onkojeni mbalimbali, na hivyo kuongeza athari ya kupambana na tumor ya mwili na kufikia lengo la kuua uvimbe.

(2) Rigvir

Kampuni: Iliyoundwa na kampuni ya Kilatvia Latima.

Muda wa soko: Iliidhinishwa nchini Latvia mnamo 2004.

Dalili: Kwa matibabu ya melanoma.

Maoni: Rigvir ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya virusi ya ECHO-7 iliyobadilishwa jeni, ambayo imekuwa ikitumika Latvia, Estonia, Poland, Armenia, Belarusi na maeneo mengine, na pia inasajiliwa na EMA ya Umoja wa Ulaya..Kesi za kimatibabu katika kipindi cha miaka kumi iliyopita zimethibitisha kuwa virusi vya Rigvir oncolytic ni salama na vyema, na vinaweza kuboresha kiwango cha maisha cha wagonjwa wa melanoma kwa mara 4-6.Aidha, tiba hiyo pia inafaa kwa aina mbalimbali za saratani, ikiwa ni pamoja na saratani ya colorectal, saratani ya kongosho, saratani ya kibofu.saratani, saratani ya figo, saratani ya kibofu, saratani ya mapafu, saratani ya uterasi, lymphosarcoma, nk.

(3) Oncorine/Ankerui

Kampuni: Iliyoundwa na Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Uchina mnamo 2005.

Dalili: Matibabu ya uvimbe wa kichwa na shingo, saratani ya ini, saratani ya kongosho, saratani ya shingo ya kizazi na saratani zingine.

Maoni: Oncorine ni bidhaa ya tiba ya jeni ya virusi vya oncolytic kwa kutumia adenovirus kama vekta.Virusi vya oncolytic adenovirus vinaweza kujinakili haswa katika uvimbe usio na jeni au usio wa kawaida wa p53, na kusababisha uchanganuzi wa seli za uvimbe, na hivyo kuua seli za uvimbe.bila kuharibu seli za kawaida.Matokeo ya kimatibabu yanaonyesha kuwa Anke Rui ana usalama mzuri na ufanisi kwa aina mbalimbali za uvimbe mbaya.

(4) Glybera

Kampuni: Iliyoundwa na uniQure.

Muda wa soko: Iliidhinishwa Ulaya mnamo 2012.

Dalili: Matibabu ya upungufu wa lipoprotein lipase (LPLD) na matukio makali au ya mara kwa mara ya kongosho licha ya lishe iliyowekewa vikwazo vikali.

Maelezo: Glybera (alipogene tiparvovec) ni dawa ya tiba ya jeni kulingana na AAV kama vekta.Tiba hii hutumia AAV kama vekta kuhamisha jeni ya matibabu ya LPL ndani ya seli za misuli, ili seli zinazolingana ziweze kutoa kiwango fulani cha lipoprotein lipase, Inachukua jukumu katika kupunguza ugonjwa, na tiba hii ni nzuri kwa muda mrefu baada ya utawala mmoja (athari inaweza kudumu kwa miaka mingi).Dawa hiyo iliondolewa kwenye orodha mwaka wa 2017, na sababu za kufutwa kwake zinaweza kuhusishwa na mambo mawili: bei ya juu sana na mahitaji machache ya soko.Gharama ya wastani ya matibabu moja ya dawa hiyo ni ya juu hadi dola za Kimarekani milioni 1, na ni mgonjwa mmoja tu aliyeinunua na kuitumia hadi sasa.Ingawa kampuni ya bima ya matibabu iliifidia kwa dola 900,000 za Kimarekani, pia ni mzigo mkubwa kwa kampuni ya bima.Kwa kuongeza, dalili za madawa ya kulevya ni nadra sana, na kiwango cha matukio cha karibu 1 kati ya milioni 1 na kiwango cha juu cha utambuzi mbaya.

(5) Imlygic

Kampuni: Iliyoundwa na Amgen.

Muda wa soko: Mnamo 2015, iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani na Umoja wa Ulaya.

Dalili: Matibabu ya vidonda vya melanoma ambayo haiwezi kuondolewa kabisa kwa upasuaji.

Ufafanuzi: Imlygic ni jeni iliyorekebishwa (kufuta vipande vyake vya jeni vya ICP34.5 na ICP47, na kuingiza jeni la kichocheo cha granulocyte-macrophage colony-stimulating GM-CSF kwenye virusi) iliyopunguza virusi vya herpes simplex aina 1 (HSV-1) oncolytic virus, virusi vya kwanza vya FDA-approve.Njia ya utawala ni sindano ya intralesional.Sindano ya moja kwa moja kwenye vidonda vya melanoma inaweza kusababisha kupasuka kwa seli za uvimbe na kutoa antijeni zinazotokana na uvimbe na GM-CSF ili kukuza mwitikio wa kinga dhidi ya tumor.

(6) Luxturna

Kampuni: Iliyoundwa na Spark Therapeutics, kampuni tanzu ya Roche.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo 2017, na kisha kuidhinishwa kwa uuzaji huko Uropa mnamo 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya watoto na watu wazima walio na upotezaji wa maono kwa sababu ya mabadiliko katika nakala mbili za jeni la RPE65 lakini yenye idadi ya kutosha ya seli za retina zinazofaa.

Ufafanuzi: Luxturna ni tiba ya jeni yenye msingi wa AAV ambayo inasimamiwa na sindano ya chini ya retina.Tiba ya jeni hutumia AAV2 kama mtoa huduma kuanzisha nakala inayofanya kazi ya jeni ya kawaida ya RPE65 kwenye seli za retina za mgonjwa, ili seli zinazolingana zielezee protini ya kawaida ya RPE65 ili kufidia kasoro ya protini ya RPE65 ya mgonjwa, na hivyo kuboresha uwezo wa kuona wa mgonjwa.

(7) Zolgensma

Kampuni: Iliyoundwa na AveXis, kampuni tanzu ya Novartis.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA mnamo Mei 2019.

Dalili: Matibabu ya atrophy ya misuli ya mgongo (Spinal Muscular Atrophy, SMA) wagonjwa walio chini ya miaka 2.

Maelezo: Zolgensma ni tiba ya jeni kulingana na vekta ya AAV.Dawa hii ndiyo mpango pekee wa matibabu wa wakati mmoja wa kudhoofika kwa misuli ya uti wa mgongo ulioidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni.ukurasa, ni hatua ya maendeleo.Tiba hii ya jeni hutumia vekta ya scAAV9 kuanzisha jeni ya kawaida ya SMN1 kwa wagonjwa kupitia utiaji wa mishipa, na hivyo kutoa protini ya kawaida ya SMN1, na hivyo kuboresha utendakazi wa seli zilizoathiriwa kama vile niuroni za gari.Kinyume chake, dawa za SMA Spinraza na Evrysdi zinahitaji kipimo kinachorudiwa kwa muda mrefu, na Spinraza inasimamiwa kama sindano ya uti wa mgongo kila baada ya miezi minne, na Evrysdi, dawa ya kumeza ya kila siku.

(8) Delytact

Kampuni: Iliyoundwa na Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Muda wa soko: Uidhinishaji wa masharti kutoka Wizara ya Afya, Kazi na Ustawi wa Japani (MHLW) mnamo Juni 2021.

Dalili: Kwa matibabu ya glioma mbaya.

Maoni: Delytact ni bidhaa ya nne ya tiba ya jeni ya virusi vya oncolytic iliyoidhinishwa duniani kote na bidhaa ya kwanza ya virusi vya oncolytic iliyoidhinishwa kwa matibabu ya glioma mbaya.Delytact ni virusi vya herpes simplex aina ya 1 (HSV-1) iliyobuniwa kwa vinasaba iliyotengenezwa na Dk. Todo na wenzake.Delytact inatanguliza mabadiliko ya ziada ya ufutaji kwenye jenomu ya G207 ya HSV-1 ya kizazi cha pili, ikiboresha uigaji wake maalum katika seli za saratani na uanzishaji wa majibu ya kinga dhidi ya tumor, huku ikidumisha wasifu wa juu wa usalama.Delytact ni HSV-1 ya kwanza ya kizazi cha tatu ya oncolytic katika tathmini ya kimatibabu kwa sasa.Uidhinishaji wa Delytact nchini Japani ulitokana na jaribio la kimatibabu la Awamu ya 2 la mkono mmoja.Kwa wagonjwa walio na glioblastoma inayojirudia, Delytact ilifikia mwisho wa mwaka mmoja wa kuishi, na matokeo yalionyesha kuwa Delytact ilifanya vyema zaidi kuliko G207.Kurudia kwa nguvu na shughuli ya juu ya antitumor.Hii ni nzuri katika miundo thabiti ya uvimbe ikiwa ni pamoja na matiti, kibofu, schwannoma, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, uvimbe mbaya wa ala ya neva ya pembeni na saratani ya tezi.

(9) Upstaza

Kampuni: Iliyoundwa na PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na EU mnamo Julai 2022.

Dalili: Kwa upungufu wa kunukia wa L-amino acid decarboxylase (AADC), iliyoidhinishwa kwa matibabu ya wagonjwa wenye umri wa miezi 18 na zaidi.

Ufafanuzi: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) ni tiba ya jeni iliyo hai kwa kutumia virusi vinavyohusiana na adeno aina 2 (AAV2) kama vekta.Mgonjwa ni mgonjwa kutokana na mabadiliko katika jeni inayosimba kimeng'enya cha AADC.AAV2 hubeba jeni yenye afya inayosimba kimeng'enya cha AADC.Athari ya matibabu inapatikana kwa namna ya fidia ya maumbile.Kwa nadharia, dozi moja inafaa kwa muda mrefu.Ni tiba ya kwanza ya jeni inayouzwa moja kwa moja kwenye ubongo.Uidhinishaji wa uuzaji unatumika kwa nchi zote 27 wanachama wa EU, pamoja na Iceland, Norway na Liechtenstein.

(9) Roctavian

Kampuni: Iliyoundwa na BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na EU mnamo Agosti 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya wagonjwa wazima wenye hemofilia kali A bila historia ya kizuizi cha sababu ya FVIII na antibody AAV5 hasi.

Maoni: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) hutumia AAV5 kama kisambazaji na hutumia kikuzaji ini cha binadamu mahususi cha HLP kuendesha usemi wa kipengele cha nane cha mgando wa binadamu (FVIII) huku kikoa B kikifutwa.Uamuzi wa Tume ya Ulaya kuidhinisha uuzaji wa valoctocogene roxaparvovec unatokana na data ya jumla ya mpango wa ukuzaji wa kimatibabu wa dawa.Miongoni mwao, majaribio ya kliniki ya awamu ya III GENEr8-1 ilionyesha kuwa ikilinganishwa na data ya mwaka kabla ya uandikishaji, baada ya infusion moja ya valoctocogene roxaparvovec, Masomo yalikuwa na kiwango cha chini sana cha kutokwa na damu (ABR), matumizi ya chini ya mara kwa mara ya maandalizi ya protini ya kipengele VIII (F8), au ongezeko kubwa la shughuli za F8 katika damu ya mwili.Baada ya wiki 4 za matibabu, matumizi ya kila mwaka ya F8 na ABR inayohitaji matibabu yalipunguzwa kwa 99% na 84%, mtawalia, tofauti kubwa ya kitakwimu (p<0.001).Wasifu wa usalama ulikuwa mzuri, bila watu wanaokabiliwa na kizuizi cha F8, malignancy, au athari za thrombotic, na hakuna matukio mabaya yanayohusiana na matibabu (SAEs) yaliyoripotiwa.

3. Dawa ndogo za asidi ya nucleic

(1) Vitravene

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Ionis Pharma (zamani Isis Pharma) na Novartis.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA na EU EMA mnamo 1998 na 1999.

Dalili: Kwa matibabu ya retinitis ya cytomegalovirus kwa wagonjwa wenye VVU.

Maelezo: Vitravene ni dawa ya oligonucleotide ya antisense na dawa ya kwanza ya oligonucleotide iliyoidhinishwa kwa uuzaji ulimwenguni.Mwanzoni mwa soko, mahitaji ya soko ya madawa ya kupambana na cytomegalovirus yalikuwa ya haraka sana;basi kutokana na maendeleo ya tiba ya antiretroviral hai sana, idadi ya kesi za cytomegalovirus ilipungua kwa kasi.Kutokana na mahitaji ya chini ya soko, dawa ilitolewa mwaka 2002 na 2006 Uondoaji katika nchi za EU na Marekani.

(2) Makuu

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Pfizer na Eyetech.

Muda wa soko: Iliidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani mwaka wa 2004.

Dalili: Kwa matibabu ya kuzorota kwa seli za neovascular zinazohusiana na umri.

Maelezo: Macugen ni dawa ya oligonucleotide iliyobadilishwa pegylated ambayo inaweza kulenga na kuunganisha kwa sababu ya ukuaji wa mishipa ya mwisho ya mishipa (VEGF165 isoform), na inasimamiwa na sindano ya intravitreal.

(3) Defitelio

Kampuni: Iliyoundwa na Jazz.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Umoja wa Ulaya mwaka wa 2013, na kuidhinishwa na FDA mnamo Machi 2016.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa figo wa venule unaohusishwa na kushindwa kwa figo au mapafu baada ya upandikizaji wa seli ya shina ya hematopoietic.

Maelezo: Defitelio ni dawa ya oligonucleotide, mchanganyiko wa oligonucleotides na mali ya plasmin.Iliondolewa mnamo 2009 kwa sababu za kibiashara.

(4) Kynamro

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Ionis Pharma na Kastle.

Muda wa soko: Iliidhinishwa nchini Marekani kama dawa yatima mnamo 2013.

Dalili: Kwa matibabu ya adjuvant ya hypercholesterolemia ya familia ya homozygous.

Maelezo: Kynamro ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, oligonucleotide ya antisense inayolenga apo B-100 mRNA ya binadamu.Kynamro inasimamiwa kama miligramu 200 chini ya ngozi mara moja kwa wiki.

(5) Spinraza

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Desemba 2016.

Dalili: Kwa matibabu ya atrophy ya misuli ya mgongo (SMA).

Maelezo: Spinraza (nusinersen) ni dawa ya oligonucleotide ya antisense.Spinraza inaweza kubadilisha uunganishaji wa RNA wa jeni la SMN2 kwa kuunganisha kwenye tovuti ya kuunganisha ya SMN2 exon 7, na hivyo kuongeza uzalishaji wa protini ya SMN inayofanya kazi kikamilifu.Mnamo Agosti 2016, Shirika la BIOGEN lilitumia chaguo lake kupata haki za kimataifa za Spinraza.Spinraza ilianza majaribio yake ya kwanza ya kimatibabu kwa wanadamu mwaka wa 2011. Katika miaka 5 pekee, iliidhinishwa na FDA mwaka wa 2016, ikionyesha utambuzi kamili wa FDA wa ufanisi wake.Dawa hiyo iliidhinishwa kuuzwa nchini Uchina mnamo Aprili 2019. Muda wote wa kuidhinishwa kwa Spinraza nchini Uchina ni chini ya miezi 6.Imepita miaka 2 na miezi 2 tangu Spinraza ilipoidhinishwa kwa mara ya kwanza nchini Marekani.Dawa mpya kama hiyo ya kuzuia ugonjwa adimu iko ndani Kasi ya kuorodheshwa nchini Uchina tayari iko haraka sana.Hii pia ni kutokana na "Ilani kuhusu Kutolewa kwa Orodha ya Kwanza ya Dawa Mpya za Ng'ambo zinazohitajika kwa Haraka kwa Utafiti wa Kimatibabu" iliyotolewa na Kituo cha Tathmini ya Dawa za Kulevya mnamo Novemba 1, 2018, ambayo ilijumuishwa katika kundi la kwanza la dawa 40 muhimu za kigeni kwa ukaguzi wa haraka, na Spinraza iliyoorodheshwa katika.

(6) Kutoka 51

Kampuni: Iliyoundwa na AVI BioPharma (baadaye ilipewa jina la Sarepta Therapeutics).

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Septemba 2016.

Dalili: Kwa matibabu ya Duchenne muscular dystrophy (DMD) na mabadiliko ya jeni ya DMD katika jeni inayoruka exon 51.

Maelezo: Exondys 51 ni dawa ya oligonucleotide ya antisense.Oligonucleotide ya antisense inaweza kushikamana na nafasi ya exon 51 ya kabla ya mRNA ya jeni la DMD, na kusababisha kuundwa kwa mRNA iliyokomaa.Ukataji, na hivyo kusahihisha fremu ya kusoma ya mRNA, humsaidia mgonjwa kuunganisha aina fulani za utendaji za dystrophin ambazo ni fupi kuliko protini ya kawaida, na hivyo kuboresha dalili za mgonjwa.

(7) Tegsedi

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Umoja wa Ulaya kwa uuzaji mnamo Julai 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Maelezo: Tegsedi ni dawa ya oligonucleotide ya antisense inayolenga transthyretin mRNA.Ni dawa ya kwanza duniani iliyoidhinishwa kwa matibabu ya HATTR.Njia ya utawala ni sindano ya subcutaneous.Dawa hiyo inapunguza uzalishwaji wa protini ya ATTR kwa kulenga mRNA ya transthyretin (ATTR), na ina uwiano mzuri wa faida-hatari katika matibabu ya ATTR.Hakuna hatua ya ugonjwa au uwepo wa ugonjwa wa moyo na mishipa haukuwa muhimu.

(8) Onpattro

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Alnylam na Sanofi.

Muda wa soko: Umeidhinishwa kuorodheshwa nchini Marekani mwaka wa 2018.

Dalili: Kwa matibabu ya hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR).

Maelezo: Onpattro ni dawa ya siRNA inayolenga transthyretin mRNA, ambayo inapunguza uzalishaji wa protini ya ATTR kwenye ini na mkusanyiko wa amana za amiloidi kwenye neva za pembeni kwa kulenga mRNA ya transthyretin (ATTR)., na hivyo kuboresha na kuondoa dalili za ugonjwa.

(9) Givlaari

Kampuni: Iliyoundwa na Shirika la Alnylam.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA mnamo Novemba 2019.

Dalili: Kwa matibabu ya porphyria ya papo hapo ya ini (AHP) kwa watu wazima.

Maoni: Givlaari ni dawa ya siRNA, dawa ya pili ya siRNA iliyoidhinishwa kuuzwa baada ya Onpattro.Dawa hiyo inasimamiwa chini ya ngozi na inalenga mRNA kwa uharibifu wa protini ya ALAS1.Matibabu ya kila mwezi ya Givlaari yanaweza kupunguza kwa kiasi kikubwa na kwa kuendelea kiwango cha ALAS1 kwenye ini, na hivyo kupunguza viwango vya neurotoxic ALA na PBG hadi kiwango cha kawaida, na hivyo Kuondoa dalili za ugonjwa wa mgonjwa.Takwimu zilionyesha kuwa wagonjwa waliotibiwa na Givlaari walikuwa na upungufu wa 74% wa idadi ya miale ya ugonjwa ikilinganishwa na kikundi cha placebo.

(10) Vyondys53

Kampuni: Iliyoundwa na Sarepta Therapeutics.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Desemba 2019.

Dalili: Kwa matibabu ya wagonjwa wa DMD walio na mabadiliko ya jeni ya dystrophin exon 53.

Maelezo: Vyondys 53 ni dawa ya oligonucleotide ya antisense.Dawa ya oligonucleotide inalenga mchakato wa kuunganisha wa mtangulizi wa dystrophin mRNA.Katika mchakato usio wa moja kwa moja wa kitangulizi cha dystrophin mRNA, Exon 53 ya nje iligawanywa kwa sehemu, yaani, haipo kwenye mRNA iliyokomaa, na iliundwa kutoa protini ya dystrophin iliyopunguzwa lakini bado inafanya kazi, na hivyo kuboresha uwezo wa mazoezi kwa wagonjwa.

(11) Waylivra

Kampuni: Iliyoundwa na Ionis Pharmaceuticals na kampuni yake tanzu ya Akcea Therapeutics.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na Wakala wa Dawa wa Ulaya (EMA) mnamo Mei 2019.

Dalili: Kama tiba ya nyongeza kwa lishe iliyodhibitiwa kwa wagonjwa wazima walio na ugonjwa wa kifamilia wa chylomicronemia (FCS).

Maelezo: Waylivra ni dawa ya oligonucleotide ya antisense, ambayo ni dawa ya kwanza kuidhinishwa kwa matibabu ya FCS duniani.

(12) Levio

Kampuni: Iliyoundwa na Novartis.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na EU mnamo Desemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya hypercholesterolemia ya msingi ya watu wazima (heterozygous ya kifamilia na isiyo ya kifamilia) au dyslipidemia iliyochanganywa.

Maoni: Leqvio ni dawa ya siRNA inayolenga PCSK9 mRNA.Ni tiba ya kwanza duniani ya kupunguza cholesterol (LDL-C) siRNA.Njia ya utawala ni sindano ya subcutaneous.Dawa hiyo hufanya kazi kwa kuingiliwa na RNA ili kupunguza viwango vya protini vya PCSK9, ambayo pia hupunguza viwango vya LDL-C.Data ya kliniki inaonyesha kuwa Leqvio inaweza kupunguza LDL-C kwa takriban 50% kwa wagonjwa ambao viwango vyao vya LDL-C haviwezi kupunguzwa hadi viwango vinavyolengwa licha ya viwango vya juu vya kustahimili vya statins.

(13) Oxlumo

Kampuni: Imetengenezwa na Alnylam Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na EU mnamo Novemba 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya aina ya msingi ya hyperoxaluria 1 (PH1).

Maelezo: Oxlumo ni dawa ya siRNA inayolenga hidroksidi oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, ambayo inasimamiwa chini ya ngozi.Dawa hiyo ilitengenezwa kwa kutumia teknolojia ya hivi punde zaidi ya uimarishaji ya Alnylam iliyoimarishwa ya ESC-GalNAc, ambayo huwezesha siRNA zinazosimamiwa kwa njia ya chini ya ngozi kwa ustahimilivu na ufanisi zaidi.Dawa hiyo inalenga uharibifu au uzuiaji wa hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, hupunguza kiwango cha glycolate oxidase kwenye ini, na kisha hutumia substrate inayohitajika kwa ajili ya uzalishaji wa oxalate na kupunguza uzalishaji wa oxalate ili kudhibiti maendeleo ya ugonjwa na kuboresha dalili za ugonjwa kwa wagonjwa.

(14) Viltepso

Kampuni: Iliyoundwa na NS Pharma, kampuni tanzu ya Nippon Shinyaku.

Muda wa soko: Imeidhinishwa na FDA mnamo Agosti 2020.

Dalili: Kwa matibabu ya Duchenne muscular dystrophy (DMD) na mabadiliko ya jeni ya DMD katika jeni inayoruka exon 53.

Maelezo: Viltepso ni dawa ya phosphorodiamide morpholino oligonucleotide.Dawa hii ya oligonucleotide inaweza kushikamana na nafasi ya exon 53 ya pre-mRNA ya jeni ya DMD, na kusababisha kuundwa kwa mRNA iliyokomaa.Exon huondolewa kwa sehemu, na hivyo kusahihisha sura ya usomaji ya mRNA, kumsaidia mgonjwa kuunganisha aina fulani za utendaji za dystrophin ambazo ni fupi kuliko protini ya kawaida, na hivyo kuboresha dalili za mgonjwa.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

Kampuni: Imetengenezwa na Alnylam Pharmaceuticals.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na FDA mnamo Juni 2022.

Dalili: Kwa matibabu ya transthyretin amyloidosis ya urithi na polyneuropathy (hATTR-PN).

Maelezo: Amvuttra (Vutrisiran) ni dawa ya siRNA inayolenga transthyretin (ATTR) mRNA, ambayo inasimamiwa kwa sindano ya chini ya ngozi.Vutrisiran imeundwa kulingana na mfumo wa uwasilishaji uliounganishwa wa Alnylam's Enhanced Stabilization Kemia (ESC)-GalNAc na kuongezeka kwa nguvu na uthabiti wa kimetaboliki.Uidhinishaji wa tiba hiyo unatokana na data ya miezi 9 kutoka kwa utafiti wake wa kimatibabu wa Awamu ya Tatu (HELIOS-A), na matokeo ya jumla yanaonyesha kuwa tiba hiyo iliboresha dalili za hATTR-PN, huku zaidi ya 50% ya wagonjwa wakirudisha nyuma au kusimamisha kuendelea.

4. Dawa zingine za tiba ya jeni

(1) Rexin-G

Kampuni: Iliyoundwa na Epeius Biotech.

Muda wa soko: Iliidhinishwa na Utawala wa Chakula na Dawa wa Ufilipino (BFAD) mnamo 2005.

Dalili: Kwa matibabu ya saratani ya hali ya juu ambayo ni sugu kwa chemotherapy.

Maoni: Rexin-G ni sindano ya nanoparticle iliyo na jeni.Inaleta jeni inayobadilika ya cyclin G1 kwenye seli lengwa kupitia vekta ya retroviral ili kuua uvimbe dhabiti haswa.Njia ya utawala ni infusion ya mishipa.Kama dawa inayolengwa na uvimbe ambayo hutafuta na kuharibu seli za saratani ya metastatic, ina athari fulani kwa wagonjwa ambao hawafanyi kazi dhidi ya dawa zingine za saratani, pamoja na biolojia inayolengwa.

(2) Neovasculgen

Kampuni: Iliyoundwa na Taasisi ya seli za shina za Binadamu.

Muda wa kuorodheshwa: Imeidhinishwa kuorodheshwa nchini Urusi mnamo Desemba 7, 2011, na kisha kuorodheshwa nchini Ukraini mnamo 2013.

Dalili: Kwa ajili ya matibabu ya ugonjwa wa ateri ya pembeni, ikiwa ni pamoja na ischemia ya kiungo kali.

Maelezo: Neovasculgen ni tiba ya jeni yenye msingi wa plasmid ambapo jeni la ukuaji wa mishipa ya mwisho (VEGF) 165 hutengenezwa kwenye uti wa mgongo wa plasmid na kuingizwa kwa wagonjwa.

(3) Collategene

Kampuni: Iliyoundwa kwa pamoja na Chuo Kikuu cha Osaka na makampuni ya mitaji ya ubia.

Muda wa kuorodheshwa: Imeidhinishwa na Wizara ya Afya, Kazi na Ustawi wa Japani ili kuorodheshwa mnamo Agosti 2019.

Dalili: Matibabu ya ischemia kali ya mwisho wa chini.

Maelezo: Collategene ni tiba ya jeni yenye msingi wa plasmid, dawa ya kwanza ya tiba ya jeni ya Kijapani inayozalishwa na AnGes.Sehemu kuu ya dawa hii ni plasmid uchi iliyo na mlolongo wa jeni wa sababu ya ukuaji wa hepatocyte ya binadamu (HGF).Ikiwa madawa ya kulevya yanaingizwa ndani ya misuli ya miguu ya chini, HGF iliyoelezwa itakuza uundaji wa mishipa mpya ya damu karibu na mishipa ya damu iliyofungwa.Majaribio ya kliniki yamethibitisha ufanisi wake katika kuboresha vidonda.

MWISHO


Muda wa kutuma: Nov-10-2022